Аннотация
Введение. Генерализованная миастения гравис (гМГ) признана редким хроническим аутоиммунным заболеванием, распространённость которого в мире удвоилась в период с 2010 по 2024 год. К 2024 г. средний показатель составил 173,3 случая на миллион человеко-лет (95% ДИ: 129,7–215,5). Глобальное бремя гМГ обусловлено значительным снижением качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL), высоким риском миастенических кризов и весомыми косвенными потерями из-за утраты трудоспособности и социальной дезадаптации пациентов. Целью исследования является проведение комплексного клинико-экономического анализа эффективности и целесообразности применения препарата равулизумаб в терапии гМГ в условиях системы здравоохранения Республики Казахстан. Материалы и методы. Поиск данных проводился по стандартам QES и алгоритмам Кокрейновского сообщества (PICO, PerSPecTIF) в базах PubMed, Cochrane, ClinicalTrials.gov и др. Методологическое качество оценивалось по шкалам AGREE, AMSTAR, CHEERS и Cochrane Risk of Bias. Фармакоэкономический анализ выполнен с применением Марковской модели когорт пациентов в среде Microsoft Excel. Результаты. Совокупный анализ РКИ и метаанализов (уровень GRADE ++++) показал, что равулизумаб у взрослых AChR+ пациентов обеспечивает клинически значимое снижение симптомов: по шкале MG-ADL MD −1,75 (95% ДИ: −2,3; −1,2); по QMG MD −1,80 (95% ДИ: −2,4; −1,2). Марковское моделирование продемонстрировало прирост 1,344 QALY в сравнении с экулизумабом (ICER — 560,9 млн тенге) и 2,282 QALY в сравнении со стандартной терапией (ICER — 779,6 млн тенге). Выявлена прямая экономия на инфузиях (до 9,6 млн тенге за 5 лет на пациента), социальных выплатах и транспортных расходах. Анализ чувствительности подтвердил устойчивость модели: равулизумаб остаётся более эффективной. Заключение. Применение равулизумаба обеспечивает высокий уровень здоровья пациентов, снижает риск осложнений и может быть рекомендован к включению в государственные программы лекарственного обеспечения на основании дополнительных соглашений для достижения доминирования рассматриваемой опции. Introduction.Generalized myasthenia gravis (GMG) is recognized as a rare chronic autoimmune disease, the global prevalence of which doubled between 2010 and 2024. By 2024, the average incidence was 173.3 cases per million person-years (95% CI: 129.7–215.5). The global burden of GMG is associated with a significant reduction in health-related quality of life (HRQoL), a high risk of myasthenic crises, and significant indirect costs due to disability and social maladjustment. Objective. The objective of this study is to conduct a comprehensive clinical and economic analysis of the efficacy and feasibility of using ravulizumab in the treatment of GMG in the healthcare system of the Republic of Kazakhstan. Materials and Methods. Data search and extraction were performed according to international QES standards and Cochrane Collaboration algorithms, using the PICO and PerSPecTIF frameworks. Sources were selected from PubMed, Cochrane, ClinicalTrials.gov, TripDataBase, and Google Scholar. Methodological quality was assessed using the Cochrane Risk of Bias 2.0 tool. Economic effectiveness was analyzed using a Markov cohort model. All calculations were performed in Microsoft Excel (Microsoft Office). Results. A pooled analysis of RCTs and meta-analyses (GRADE ++++) showed that ravulizumab in adult AChR+ patients provides a clinically significant reduction in symptoms: MG-ADL MD -1.75 (95% CI: -2.3; -1.2); QMG MD -1.80 (95% CI: -2.4; -1.2). Markov modeling demonstrated an increase of 1.344 QALYs compared to eculizumab (ICER of 560.9 million tenge) and 2.282 QALYs compared to standard therapy (ICER of 779.6 million tenge). Direct savings were identified on infusions (up to 9.6 million tenge over 5 years per patient), social benefits, and transportation costs. Sensitivity analysis confirmed the robustness of the model: ravulizumab remains the more effective. Conclusion. The use of ravulizumab ensures a high level of patient health, reduces the risk of complications and can be recommended for inclusion in state drug supply programs based on additional agreements to achieve dominance of the option under consideration. Кіріспе. Жалпы миастения грависі (ЖМГ) сирек кездесетін созылмалы аутоиммунды ауру ретінде танылады, оның жаһандық таралуы 2010 және 2024 жылдар аралығында екі есеге артты. 2024 жылға қарай орташа аурушаңдық миллион адамға шаққанда 173,3 жағдайды құрады(95% CI: 129,7–215,5). ЖМГ-нің жаһандық ауыртпалығы денсаулыққа байланысты өмір сүру сапасының (HRQoL) айтарлықтай төмендеуімен, миастениялық дағдарыстардың жоғары қаупімен және мүгедектік пен әлеуметтік бейімделмеу салдарынан болатын елеулі жанама шығындармен байланысты. Зерттеудің мақсатыҚазақстан Республикасының денсаулық сақтау жүйесінде ЖМГ емдеуде равулизумабты қолданудың тиімділігі мен орындылығына кешенді клиникалық және экономикалық талдау жүргізу болды. Материалдар мен әдістер.Деректерді іздеу және алу PICO және PerSPecTIF құралдарын қолдана отырып, QES халықаралық стандарттары мен Кокрейн қауымдастығының алгоритмдері бойынша жүргізілді. ДереккөздерPubMed, Cochrane, ClinicalTrials.gov, Tripdatabase және Google Scholarдан таңдалды. Әдістемелік сапа Cochrane Risk of Bias 2.0 арқылы бағаланды. Экономикалық тиімділік науқастар когорттарының Марков моделін қолдана отырып талданды. Барлық есептеулер Microsoft Office пакетінің Microsoft Excel бағдарламасында жасалды. Нәтижелер. Рандомизацияланған клиникалық сынақтар және мета-талдаулардың біріктірілген талдауы (GRADE ++++) ересек AChR+ пациенттеріндегі равулизумабтың симптомдардың клиникалық тұрғыдан айтарлықтай төмендеуін қамтамасыз ететінін көрсетті: MG-ADL MD -1.75 (95% CI: -2.3; -1.2); QMG MD -1.80 (95% CI: -2.4; -1.2). Марков модельдеуі экулизумабпен салыстырғанда 1.344 QALY (ICER 560,9 миллион теңге) және стандартты терапиямен салыстырғанда 2.282 QALY (ICER 779,6 миллион теңге) артуын көрсетті. Инфузиялар бойынша тікелей үнемдеу (әр пациентке 5 жыл ішінде 9,6 миллион теңгеге дейін), әлеуметтік төлемдер және көлік шығындары анықталды. Сезімталдық талдауы модельдің сенімділігін растады: равулизумаб барлық сценарийлерде тиімдірек. Қорытынды. Равулизумабты қолдану пациенттердің денсаулығының жоғары деңгейін қамтамасыз етеді, асқыну қаупін азайтады және қарастырылып отырған нұсқаның басымдығына қол жеткізу үшін қосымша келісімдер негізінде мемлекеттік дәрі-дәрмекпен қамтамасыз ету бағдарламаларына енгізу үшін ұсынылуы мүмкін.